V USA schválili revoluční lék na rakovinu slinivky. Výrazně prodlužuje dobu přežití. Kdy by mohl být v Česku?
NADĚJNÝ LÉK
Americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) tento týden během rekordně krátké doby schválil novou léčivou látku daraxonrasib a lék Rasonque proti rakovině slinivky. Ta patří mezi agresivní rakoviny s krátkou dobou přežití a dosud málo možnostmi léčby. Nový lék, který byl představen letos v dubnu, prodlužuje dobu přežití až na dvojnásobek oproti chemoterapii a je mnohem účinnější při zmenšování nádoru. Látku, taktéž ve zrychleném řízení, už posuzuje i Evropská agentura pro léčivé přípravky (EMA). O novém léku informuje například CNN či The New York Times. Státní ústav pro kontrolu léčiv (SÚKL) pro deník Echo24 uvedl, jak je to s procesem schvalování ve vztahu k českému trhu.
Přípravek společnosti Revolution Medicines je určen pacientům s metastatickým karcinomem slinivky, kteří už v minulosti podstoupili chemoterapii. Podává se ve formě tablety orálně jednou denně. V klíčové klinické studii žili pacienti užívající daraxonrasib v mediánu déle než 13 měsíců, zatímco u lidí léčených chemoterapií to bylo méně než sedm měsíců. Někteří účastníci studií přitom nový lék užívají několik let.
Výsledky vyvolaly mezi odborníky značnou pozornost. Když byly letos na jaře představeny na odborném onkologickém kongresu, část přítomných lékařů podle amerických médií reagovala potleskem ve stoje. „Nikdy jsme neviděli takový přínos,“ uvedla Anna Berkenblitová z organizace Pancreatic Cancer Action Network. Vedoucí hlavní studie Brian Wolpin z Dana-Farber Cancer Institute uvedl, že podobné výsledky v předchozích studiích léčby rakoviny slinivky nezažil.
Daraxonrasib je zajímavý především způsobem, jakým na nádorové buňky působí. Přibližně 90 procent nádorů slinivky je spojeno s mutacemi genu KRAS. Ten za normálních okolností pomáhá řídit růst a dělení buněk. Po určité mutaci ale může zůstat trvale aktivní a vysílat signály podporující nekontrolované množení nádorových buněk.
Právě KRAS přitom vědci po desetiletí považovali za mimořádně obtížný cíl pro léčiva. Protein má vlastnosti, kvůli nimž se na něj běžné molekuly léčiv jen obtížně vážou, a v odborných kruzích se proto dlouho mluvilo o prakticky „neléčitelném“ cíli. Série objevů v posledních letech však tento pohled změnila. Daraxonrasib dokáže abnormální signalizaci KRAS a příbuzných proteinů blokovat a tím brzdit množení a šíření nádorových buněk.
FDA vycházela mimo jiné ze studie přibližně 500 pacientů ze Severní Ameriky, Evropy a Asie. Jejich průměrný věk činil 66 let a všichni už dříve podstoupili léčbu metastatického nádoru. Necelá polovina dostávala daraxonrasib, ostatní standardní chemoterapii.
Rozdíl se neprojevil pouze v celkovém přežití. Pacientům užívajícím nový lék trvalo v mediánu 7,2 měsíce, než se jejich onemocnění začalo zhoršovat, zatímco u chemoterapie šlo o 3,6 měsíce. Ke zmenšení nádoru došlo přibližně u 30 procent pacientů léčených daraxonrasibem, oproti 11 procentům u chemoterapie.
Výhodou může být také snesitelnost léčby. Mezi časté nežádoucí účinky patřily vyrážka, průjem, únava či nevolnost. Závažných komplikací ale bylo podle výsledků studie méně než při chemoterapii.
Schválení přišlo nezvykle rychle. Daraxonrasib patřil mezi první léky přijaté do nového zrychleného programu FDA, který má u některých terapií s velkým potenciálem a nenaplněnou medicínskou potřebou zkrátit standardní několikaměsíční přezkum. Regulátor nakonec přípravek schválil pouhých 35 dní poté, co přijal žádost společnosti Revolution Medicines.
Léčivou látku Daraxonrasib už posuzuje i Evropská agentura pro léčivé přípravky (EMA), a to taktéž ve zrychleném řízení. Poslední prohlášení EMA zveřejnila na začátku července a potvrdila v něm, že posuzuje látku zrychleně. Zároveň agentura odmítla předjímat, kdy bude šetření ukončeno. Do procesu šetření je zapojen i český Státní ústav pro kontrolu léčiv (SÚKL). Ten potvrdil, že v momentě, kdy EMA látku schválí, bude rozhodnutí platné pro celou EU. Zároveň SÚKL upozornil, že ze zákona se nemůže vyjadřovat k probíhajícím řízením.
„Ani případné udělení registrace v Evropské unii automaticky neznamená, že bude přípravek bezprostředně uveden na český trh. Rozhodnutí o tom, ve kterých členských státech bude registrovaný přípravek uváděn na trh, je plně v kompetenci držitele rozhodnutí o registraci,“ uvedlo tiskové oddělení na dotaz deníku Echo24.
Rakovina slinivky patří dlouhodobě k nádorovým onemocněním s nejhorší prognózou. V případě, že se nádor už rozšířil do vzdálených částí těla, se podle amerických statistik pěti let od diagnózy dožívají jen asi tři procenta pacientů. Právě proto odborníci považují nový přípravek za mimořádně významný, byť zatím nikoli definitivní průlom.
